California Üniversitesi'ne bağlı UCI Health, Huntington hastalığının tedavisinde tarihi bir adım atarak dünya genelinde ilk kez insanlar üzerinde embriyonik kök hücre kaynaklı bir klinik deneme başlattı.
Huntington hastalığı, kalıtsal bir gen mutasyonundan kaynaklanıyor ve beyin hücrelerinin yavaş yavaş yok olmasına yol açıyor. Hareket bozuklukları, bilişsel gerileme ve psikiyatrik belirtilerle kendini gösteren bu hastalık için günümüzde semptomları hafifletebilen yöntemler mevcut olsa da hastalığın seyrini durduran ya da tersine çeviren onaylı bir tedavi henüz bulunmuyor.
Yeni denemede kullanılan hNSC-01 adlı sinir kök hücreleri, embriyonik kök hücrelerden elde ediliyor. Bu hücreler, gerçek zamanlı MRI görüntüleme rehberliğinde beynin striatum bölgesine cerrahi yolla yerleştiriliyor. Striatum; hareket kontrolü ve bilişsel işlevler açısından kritik öneme sahip olan ve Huntington hastalığında en erken hasar gören bölgelerden biri.
Araştırmacılar, nakledilen hücrelerin üç temel işlev üstlenmesini umuyor: Mevcut nöronları korumak, kaybedilen hücrelerin yerini almak ve hasar görmüş sinir devrelerini yeniden işler hale getirmek. Gerçek zamanlı görüntüleme kullanımı ise hücrelerin doğru bölgeye ulaşmasını sağlamak ve olası riskleri en aza indirmek açısından kritik bir yenilik sunuyor.
Bu girişim, nörodejeneratif hastalıklara yönelik geliştirilen pek çok deneysel yaklaşımdan önemli ölçüde ayrışıyor. Mevcut araştırmaların büyük bölümü gen susturma ya da protein agregasyonunu engelleme gibi moleküler stratejilere yoğunlaşırken bu çalışma, beyin dokusunu doğrudan hücresel düzeyde onarmayı hedefliyor.
Denemenin bu erken aşaması öncelikle güvenliği ve uygulanabilirliği değerlendirmeyi amaçlıyor. Uzmanlar, bulguların yalnızca Huntington hastalığı için değil, Parkinson ve ALS gibi diğer nörodejeneratif rahatsızlıkların tedavisinde hücre bazlı yaklaşımların geleceğini şekillendirmesi açısından da büyük önem taşıdığını vurguluyor.
Klinik denemenin sonuçları, nörobilim ve rejeneratif tıp alanındaki araştırmacılar tarafından yakından takip ediliyor.